Especial: Medicamentos Huerfanos

En la población mundial se ha constatado en la actualidad un problema de salud
pública debido a la
en lo que respecta a
, y ; esta situación se ve empeorada porque este desconocimiento
no es sólo a nivel de tratamientos sino que también se extiende a las enfermedades
a las que van destinados .
El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización
es largo (unos 10 años de media), caro (varias decenas de millones de euros) y
muy poco seguro (de unas 10 moléculas ensayadas, sólo una suele tener efecto terapéutico).
Por tanto, desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara, no
permite normalmente recuperar el capital invertido para su investigación.
Este vacío industrial provoca que dichos medicamentos estén desplazados de la
práctica diaria farmacéutica, provocando carencias en las necesidades de los enfermos
y de sus familias .
Dado los costes elevados de la investigación
existencia de enfermedades que afectan a pequeños colectivos de
personas y cuyo tratamiento es desconocido o falto de investigación
la industria farmacéutica es poco
propensa a elaborar medicamentos para el tratamiento de enfermedades poco frecuentes
pues suponen una .

Dentro del marco de la Unión Europea se entiende por Medicamento Huérfano aquel
producto, destinado al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que
ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad grave y crónica que no afecte a
más de 5 personas/10.000 y que la comercialización resulte poco probable (no
comercial) sin medidas de estímulo, y que beneficios sean significativos para los
afectados por la enfermedad de que se trate.
Los criterios para definir el medicamento huérfano son:
- Prevalencia inferior a 5/10.000 personas.
- Que el beneficio no compense la inversión.
- Que no exista otra alternativa terapéutica, o que en caso de existir, la nueva
tenga un valor clínico superior.
El principal problema a que se enfrenta el desarrollo de estos agentes terapéuticos es
la escasa rentabilidad que representan para la industria farmacéutica. A ello se une la
dificultad de llevar a cabo ensayos clínicos debido a la baja prevalencia de las
enfermedades raras a tratar.
1.2.‐ Situación en la UE
A nivel mundial, el problema se ha afrontado incentivando la investigación en
medicamentos huérfanos. Más concretamente, en la Unión Europea, se estableció una
política de Medicamentos Huérfanos mediante la aprobación del Reglamento (CE) nº
141/2000 en diciembre de 1999, con el objetivo de establecer un procedimiento
comunitario para designar los medicamentos huérfanos. Se establecen además
incentivos para promover la inversión de las compañías farmacéuticas aprobando
medidas como incentivar la investigación, el desarrollo y la comercialización de dichos
medicamentos, especialmente mediante la concesión de un derecho de exclusividad
comercial de una duración de diez años, la asistencia en la elaboración de protocolos
de ensayo, exención de tasas y la concesión de subvenciones, entre otras”. Este
Reglamento regula los criterios y el procedimiento de declaración de un medicamento
como huérfano y crea el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) dentro de la
European Medicines Agency (EMEA).


EL COSTE DE DESARROLLO DE UN MEDICAMENTO EN ESTOS MOMENTOS SE SITÚA ENTRE LOS
250 Y LOS 500 MILLONES DE DÓLARES, Y EL PERÍODO MEDIO DE DESARROLLO DE UN MEDICAMENTO
SE ESTIMA ENTRE 10 Y 14 AÑOS


LA APROBACIÓN DEL REGLAMENTO EUROPEO SOBRE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EL 15 DE
DICIEMBRE DE 1999, CREÓ UNA ESPERANZA CONSIDERABLE A LOS AFECTADOS POR ESTAS ENFERMEDADES
EN EUROPA



Las definiciones oficiales de Medicamentos Huérfanos (MH) propuestas en otros países relacionan
a los mismos con las enfermedades poco frecuentes (raras). Otros casos de medicamentos no disponibles
son los llamados medicamentos “off label”, medicamentos para enfermedades olvidadas o desatendidas,
formulaciones huérfanas, etc. En Argentina no se ha avanzado en un marco regulatorio específico
sobre el tema. Estas razones nos llevaron a plantear una definición menos restrictiva de MH para que exponga
con claridad y exactitud sus características en nuestra realidad. Es por eso que proponemos que sea
la “no disponibilidad” del medicamento lo que determine su “orfandad”.

SUMMARY. “Orphan Drugs: a Definition”. In some countries, orphan drugs (OD) are officially related to rare
diseases. Other instances of unavailable drugs are mentioned as “off label” drugs, drugs for neglected diseases,
orphan dosage forms, etc. In Argentina there is no regulation related to OD. Therefore, we consider that a less
limiting definition of OD should be consider their availability instead of their prevalence. In this way the “orphanage”
of the drug is better explained and so, the resolutions to solve the problem in countries like Argentina
should be possible.